何濼生﹕借區塊鏈解決罕見病藥貴問題

文章日期:2018年11月12日

【明報專訊】對罕見病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)患者來說,美國食物及藥物管理局(FDA)2016年才通過的新藥Spinraza為他們脫苦甩難帶來希望,但該藥首年藥費達600萬港元,之後每年藥費雖減半,但300萬仍是大部人無法支付的重擔。最近獲悉政府與藥廠達成協議,讓SMA第一型患者可暫時免費用藥,這固然值得高興,但長遠而言,罕見病藥價高昂問題還是要解決。

藥費太貴 有救變無救

SMA只是眾多罕見病中其中一種。權威醫學學報《刺針》一篇文章稱已知罕見病逾7000種。但由於藥物開發成本高而市場小,縱使開發成功藥價都是天價,一般人難以承受。2008年就有志願團體提出以每年2月28日為「罕見病日」,爭取國際關注。

2015年藥物Glybera榮登全球最昂貴藥物榜首。該藥是應對罕見病familial lipoprotein lipase deficiency。在歐洲僅約1200人患上該病,但全球患者達百萬人。病人使用該藥每年要耗上120萬美元。最使人遺憾和倍感可惜的是:全球上百萬病者有藥可救卻無法用上。

筆者有一建議,或可對這難題提供解決的方向。

世衛可設消費稅基金 將金額回撥開發藥廠

我建議由各國政府代世衛組織徵收1%的消費稅並注入「罕見病藥物基金」。藥廠成功開發新藥,即把製藥方程式公開,任何藥廠即可複製推出市場。但藥物銷售要保留紀錄,並不時由核數師核實,證明藥物由註冊西醫開出並由藥劑師驗明售出。世衛組織會按每藥物全球售出數量從「罕見病藥物基金」把相當金額回撥給開發該藥的藥廠。

這建議當然不易落實。首先民眾未必信任政府會把徵得稅款全數(扣除合理的行政費後)轉交世衛組織。其次,7000多罕見病、數以千計的廠、數以十萬的醫生,和數以千萬計的病人,光是計數已不容易,還要按不同藥物不同補償價發回藥廠,實在非常艱巨。

此外,世衞組織還要按照不同藥物不同的開發成本和不同數量的病人等,相當繁複的資料計算每種藥物的補償價。補償價除要足以補償開發成本外,還要給藥廠足夠的誘因去開發新藥。

筆者相信,今天的資訊科技,特別是區塊鏈技術的應用方興未艾,或可協助解決上述疑難。但政治方面的困難,就真的未許樂觀。

珠海學院商學院院長

[何濼生 濼觀天下]

相關新聞